Klinische studie in Nederland

Voorbereiding klinische studie CoA-Z in Nederland.

In samenwerking met collega’s uit de Verenigde Staten hebben onderzoekers van het Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG) een stof gevonden die mogelijk de symptomen van de ziekte PKAN zou kunnen verminderen. Deze stof heet CoA-Z en in cellen, vliegen en muizen is aangetoond dat  CoA-Z de effecten in PKAN kan verminderen in deze modelsystemen. Dit is onlangs gepubliceerd in het wetenschappelijke blad EMBO MOL MED (Jeong 2019 & Lambrechts 2019) en meer informatie is ook te vinden op de nbiacure.org website. Of dit positieve effect ook voor menselijke PKAN patiënten geldt moet nog worden aangetoond.

In de Verenigde Staten is onlangs een start gemaakt met een klinische studie voor PKAN patiënten uit de VS en Canada. Dit is een gerandomiseerde studie waarbij een deel van de patiënten een placebo krijgt. In Nederland hebben we een klinische studie opgezet voor PKAN patiënten waarbij het doel is om te onderzoeken of PKAN patiënten CoA‑Z goed kunnen verdragen en er geen bijwerkingen zijn bij dagelijkse inname van CoA-Z. In de opzet die wij hebben gemaakt in de Nederlandse studie krijgen alle patiënten het CoA-Z. De Nederlandse studie is mede mogelijk gemaakt door genereuze giften en subsidies van de Nederlandse overheid (ZonMw,  programma Translationeel onderzoek) en de Hersenstichting.

De onderzoekers van het UMCG zijn al langere tijd bezig met de voorbereidingen van de klinische studie en met het verkrijgen van toestemming van de ethische commissie. In Nederland zijn er andere procedures dan in de Verenigde Staten bij goedkeuring van de studie, waardoor het hele proces langer duurt. Ook gelden er in Nederland andere wettelijke procedures voor de bereiding van het product in vergelijking met de Verenigde Staten. We hopen dat de nu lopende studie in de VS in ons voordeel werkt, omdat dat de officiële procedures hopelijk kan versnellen. Naar verwachting zullen de voorbereidingen zeker nog enige tijd in beslag nemen en een precieze startdatum voor de studie is nog niet te geven. Zodra er meer zekerheid is, zal dit zo snel mogelijk via deze website bekend gemaakt worden.